ابتكار طبي مذهل.. علاج جيني متقدم يغير مستقبل أمراض القلب والأوعية الدموية في 2025

طور العلماء علاجًا جينيًا واعدًا قد يغير مستقبل أمراض القلب والأوعية الدموية، باستخدام نسخة متخصصة من أداة تعديل الجينات الحائزة على نوبل “CRISPR/Cas9″، موجهة خصيصًا للعمل داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية بشكل فعال وطبيعي.

النسخة المتخصصة من أداة CRISPR/Cas9 في علاج أمراض القلب والأوعية

ابتكر فريق من علماء الأحياء في الولايات المتحدة نسخة محسّنة من تقنية CRISPR/Cas9 تقلل بشكل ملحوظ من الأخطاء الجينية التي تعيق استخدام التقنية بأمان داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية، مما يفتح آفاقًا جديدة لعلاج أمراض القلب والأوعية الوراثية؛ نشر هؤلاء العلماء نتائج تجاربهم قبل السريرية في مجلة Nature Biomedical Engineering، موضحين أن النسخة المعدلة تستهدف مباشرة الطفرات المرتبطة بمرض متلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء متعددة الأنظمة، وهو مرض وراثي قاتل يحدث بسبب طفرة في جين ACTA2.

تجارب ناجحة لعلاج جيني يطيل حياة المصابين بأمراض القلب الوراثية

أظهرت التجارب على الفئران المصابة بطفرة مماثلة للمرض البشري أن العلاج الجيني الجديد نجح في تصحيح الطفرة في نسبة تتراوح بين 5 إلى 45٪ من خلايا العضلات الملساء، ما أدى إلى فترة بقاء بلغت أكثر من ستة أشهر لـ60% من القوارض المعالجة، مقارنة بفشل كامل في الحفاظ على حياة الحيوانات ضمن مجموعة التحكم بعد الشهرين الأولين؛ يعاني المرضى من مشاكل خطيرة تشمل تمددات أوعية دموية متعددة، سكتات دماغية، وفشل في الشريان الأبهر، ولم يُعرف حتى الآن علاج فعال لهذه الحالات، ما يجعل هذا الإنجاز خطوة هامة نحو تلبية حاجة ملحة في المجال الطبي.

أهمية العلاج الجيني المتطور لمواجهة أمراض القلب والأوعية ذات الأصل الوراثي

تحت إشراف الأستاذ المساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد، كلاينستيفر، يؤكد الباحثون أن هذا النموذج للعلاج الجيني يعكس تقدمًا حيويًا نحو حلول علاجية آمنة وفعالة لأمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية، خصوصًا في ظل غياب أساليب علاجية ناجعة سابقًا؛ يجلب هذا التطور أملًا جديدًا للمرضى عبر استهداف أصل المرض بطريقة جينية مباشرة، ما يجسد ثورة طبية قد تغيّر قواعد التعامل مع الأمراض التي كانت سابقًا تعتبر مميتة ومزمنة.

• تطوير نسخة متخصصة من أداة CRISPR/Cas9 تقلل أخطاء التعديل الجيني
• إجراء تجارب قبل سريرية ناجحة على الفئران المصابة بمرض وراثي قاتل
• تصحيح الطفرة الجينية في نسبة كبيرة من خلايا العضلات الملساء
• تحقيق إطالة كبيرة في فترة بقاء القوارض المصابة بالمقارنة مع التحكم
• فتح آفاق جديدة لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية